Nowa metoda leczenia stwardnienia rozsianego

Wiem, że została wynaleziona nowa metoda, dzięki której możliwa stała się identyfikacja i terapia choroby. Dlaczego tak długo trwa cały ten proces zezwolenia na dostępność tej metody dla osób ze stwardnieniem rozsianym?

Wielu chorych po 4 miesiącach w przebiegu stwardnienia rozsianego notuje trwałą remisję po zastosowaniu protokołu DLS → czytaj więcej

Niestety, proces opracowywania nowych leków jest bardzo wolny, zwłaszcza w przypadku chorób przewlekłych, takich jak stwardnienie rozsiane. Typowa sekwencja eksperymentalna rozpoczyna się od badań przeprowadzanych na zwierzętach, często z wykorzystaniem eksperymentalnych, zwierzęcych modeli SR, doświadczalnie zainfekowanych zapaleniem mózgu i rdzenia (EAE), które występuje u gryzoni laboratoryjnych (jak również u innych gatunków).

Badania te pozwalają na szybką ocenę potencjalnych korzyści wynikających z leczenia, a także na wstępną ocenę jej bezpieczeństwa. Obiecująco wygląda też kwestia badań klinicznych prowadzonych na ludziach. Próby te, które są zazwyczaj wykonywane w pierwszej kolejności u osób bez rozpoznanej choroby w celu wykazania bezpieczeństwa leczenia, mogą polegać na otwartym badaniu kilku pacjentów z rozpoznaną chorobą. Badania te są zazwyczaj znacznie krótsze niż w późniejszych etapach eksperymentu, ale nadal trwają wiele miesięcy (aż do roku lub nawet dłużej) ze względu na zmienny charakter stwardnienia rozsianego.

Najnowsze badania dowodzą, iż L-formy bakterii są przyczyną choroby

Podejmowane próby są następnie analizowane przez stosunkowo małe, zwykle podwójne badania pilotażowe, mające dawać mocniejsze dowody skuteczności i bezpieczeństwa nowego sposobu leczenia. Badania te są „podwójnie ślepe”, co oznacza, że ​​ani badani, ani badacze nie wiedzą, które z otrzymanych leków są prawdziwe, a które są tylko placebo (czyli substancją nieaktywną). Ta procedura jest stosowana w celu zapobiegania oczekiwaniom ze strony badaczy lub badanych, które mogłoby wpłynąć na obiektywną ocenę leczenia. Jeśli badany lek nadal wykazuje pozytywne działanie w warunkach laboratoryjnych, naukowcy przechodzą do fazy III, z udziałem dużego, wieloośrodkowego, przydzielanego losowo i kontrolowanego placebo, stosowanego na podstawie podwójnie ślepych prób.

Na tym etapie opracowywania leku, zazwyczaj prowadzone są badania na setkach osób, z których niektóre wybierane są losowo do otrzymywania lekarstw, a inne do placebo. Następnie, gdy jest już wiele zatwierdzonych przykładów leczniczego działania analizowanej substancji, nową terapię można – zamiast do placebo – porównać do wyników niektórych dużych badań kontrolowanych dotyczących istniejącego już leczenia. Ponieważ stwardnienie rozsiane jest chorobą przewlekłą, w której zmiany występują u większości ludzi stosunkowo wolno, badania fazy III zazwyczaj trwają minimum kilka lat, aby można było na ich podstawie uzyskać wystarczającą ilość informacji.

Biorąc pod uwagę zdobytą wiedzę, wyciąga się na jej podstawie obiektywne i statystycznie poprawne wnioski. Takie badania są jednak bardzo drogie: kosztują wiele milionów dolarów, które w zasadzie są wkładem zmarnowanym, jeśli okaże się, że lek nie działa. Wysoki koszt badań klinicznych w dużej mierze wpływa na wysoki koszt nowych leków. Po zakończeniu procesu, do analizy tak dużej ilości danych i przygotowania dokumentów do złożenia w FDA (lub jego odpowiednikach w innych krajach), może być konieczne kolejne sześć miesięcy. FDA, która jest ostatecznie organizacją odpowiedzialną za zatwierdzanie nowych leków w Stanach Zjednoczonych, ostrożnie przygotowuje opinię o leku zarówno na podstawie zebranych danych, jak i badań metodologicznych.

Przed udzieleniem zgody agencja musi być przekonana, że lek jest zarówno skuteczny, jak i zapewniający bezpieczeństwo leczenia. Proces przeglądu zwykle trwa kolejne sześć do dwunastu miesięcy. Wreszcie, po zatwierdzeniu leku, firma farmaceutyczna zazwyczaj potrzebuje jeszcze kilku miesięcy, aby wprowadzić swój lek na rynek. W ten sposób proces staje się bardzo długi i żmudny, jak również bardzo frustrujący dla osób chorujących na stwardnienie rozsiane i ich rodzin. Dla przykładu, badania beta-interferonu rozpoczęły się w 1981 roku, jednak początkowe zatwierdzenie Betaferonu nie doszło do skutku aż do roku 1993.

Ten długi proces ma jednak na celu zapewnienie, że każdy otrzymuje bezpieczne lekarstwa i że każdy będzie miał możliwość podjęcia innych, potencjalnie użytecznych działań, jeśli okaże się, że jakaś terapia mogłaby być nieskuteczna. Problem z wieloma uznanymi publicznie „medykamentami”, które otrzymują tak wiele uwagi w prasie (np. jad węża i amalgamat usunięty z zębów) jest taki, że nie zostały one przebadane laboratoryjnie w formie opisanego powyżej żmudnego procesu. Innymi słowy, nie ma żadnych dowodów klinicznych, że są one bezpieczne i skuteczne, a czasami mogą okazać się nawet bardzo szkodliwe.